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解決器官供體短缺的可能途徑有哪些?
傳統(tǒng)同源重組打靶基因技術有哪些弊端?類器官藥物開發(fā)及產業(yè)化前景如何?2021年7月6日,新型生物醫(yī)學模型探究學術報告會在重慶兩江新區(qū)協同創(chuàng)新區(qū)創(chuàng)新Σ空間成功舉辦,報告會聚焦新型生物醫(yī)學前沿動態(tài),探討未來生物科技產業(yè)化方向。
報告會由吉林大學重慶研究院、兩江協同創(chuàng)新區(qū)公司聯合主辦。韓國科學技術翰林院院士、韓國國立忠北大學教授金南衡,吉林大學教授、生物科技領域國際知名專家歐陽紅生,圍繞類器官藥物研發(fā)、腦類器官批量化生產及異種移植、基因編輯等前沿生物科技進行了一場深入淺出的現場分享。
會上,歐陽紅生拋出了一組數據:
美國每年等待器官移植的患者大約有12萬余人,能夠順利進行移植的不到3萬人。中國每年約30萬人亟需器官移植,而能夠完成器官移植手術的僅1萬余人。
數據顯示,不管國內國外,器官供體都存在嚴重的短缺問題,挽救生命,或延長患者生命,器官供體都不可或缺。
歐陽紅生說,“豬不僅是拿來吃的,它更有可能是未來人類器官供體的最大來源,與人類‘親緣關系’較近的狒狒等非人靈長類動物相比,實驗證明,豬是人類器官培育更為合適的生物載體。”
他表示,豬可大量獲得,價格較低、易于繁殖與飼養(yǎng)、器官大小足以滿足人類的移植需求,特別是豬的遺傳工程較易開展,可以說,“豬最具備作為人類器官供體的潛能”。
以豬作為生物載體,圍繞器官供體培育,歐陽紅生對新型基于核酸酶的基因編輯技術進行了解讀。他指出,傳統(tǒng)的靶向基因組編輯技術主要依賴于基因同源重組原理,在干細胞中的操作效率極低,而通過新基因技術可以高效“敲除”豬的抗原基因及內源性逆轉錄病毒,表達人補體調節(jié)蛋白基因,降低免疫排斥反應,進而實現豬胰島素、血清白蛋白、紅細胞生成素等基因的人源化,在技術上完全可行。
會上,金南衡教授對類器官生成、藥物研發(fā)及應用等方面進行了詳細解讀。
據介紹,基于干細胞自組裝能力而產生的類器官,在現實中可用于新藥開發(fā)、定制化醫(yī)療、癌癥研究及再生醫(yī)療等領域,有著廣泛的用途與巨量的市場空間,越來越受到資本的青睞,特別是利用類器官可以有效加快醫(yī)藥開發(fā)的流程,提高治療的特異性及療效。
金南衡介紹,以韓國為例,近五年時間,投向類器官生物研發(fā)的投資基金項目數、投入資金數分別增長了近40倍、60倍。他指出,類器官藥物開發(fā)平臺尤其受到大型制藥公司的重視,與新藥開發(fā)的傳統(tǒng)方式相比,以類器官作為新藥研發(fā)與臨床的“橋梁”,時間可以節(jié)省5.5年,其成功率可以提高80%。
據了解,目前金南衡的研發(fā)與項目團隊已擁有IPSC細胞系,順利推進了中腦類器官量產,建立了高速、批量化腦類器官生產技術,腦類器官生產周期可從6個月縮短至30天。同時,該團隊還打造了3D直接培養(yǎng)法肝類器官生產平臺及推出了ASD等疾病的新治療方案。
時間 | 主題 | 主講人 |
14:30-15:00 | 活動簽到 | |
15:10-15:20 | 主辦方致辭 | 羅懷勇 |
15:20-16:00 | 主題演講 | 金南衡 |
16:00-17:00 | 主題演講 | 歐陽紅生 |
歐陽紅生
吉林省基因組編輯科技創(chuàng)新中心主任
吉林大學唐敖慶特聘教授
吉林大學科技創(chuàng)新團隊負責人
中國畜牧獸醫(yī)學會動物生理生化學分會副理事長
韓國翰林院(科學技術院)院士 / 國際知名生物學家
韓國忠北國立大學教授/博士生導師
美國俄勒岡州立大學農學博士
韓國國家重點實驗室主任
韓國動物生命工學會會長
韓國忠北大學動物生命科學研究所所長